癌癥試驗證實CRISPR編輯免疫細胞安全 世界首個CRISPR癌癥試驗

科技日報北京2月9日電(記者劉霞)據英國《新科學家》網站近日報道，美國科學家將CRISPR技術編輯的免疫細胞注射到3名晚期癌癥患者體內，沒有發現任何嚴重副作用。研究人員稱，這是美國首個此類試驗，也是世界首個公布結果的CRISPR癌癥試驗，結果鼓舞人心，有望為未來更多試驗鋪平道路。

英國倫敦大學學院的瓦西姆·卡西姆也在進行類似實驗，他說：“這是一個重要的里程碑。”

研究團隊成員、賓夕法尼亞大學的愛德華·施塔特莫爾表示，這一試驗旨在評估該療法的安全性，3名參與者對其他療法均無反應，僅接受了一劑基因編輯細胞治療。

施塔特莫爾說，目前，在治療一些與血細胞有關的癌癥時，醫生會從患者體內取出免疫細胞，添加使其攻擊癌細胞的基因，然后放回患者體內，但這種治療方法并不適合所有人，在某些情況下，它剛開始有效，但后來又會復發。

因此，科學家認為，除了添加靶向基因外，同時使用基因編輯技術刪除基因會使這種方法更有效。例如，免疫細胞擁有名為“PD-1”的安全開關，其它細胞可以對它說“別傷害我”，許多癌癥會利用這一點避免免疫攻擊。

在最新試驗中，研究小組從3名患者體內取出免疫細胞，然后，用一個病毒將一個基因添加到免疫細胞上，使其靶向該蛋白，接下來，他們使用CRISPR刪除了包括PD-1在內的3個基因。6周后，他們將免疫細胞放回患者體內，免疫細胞在患者體內至少存活了9個月。

這一療法存在兩個主要的安全問題。首先，CRISPR可以引起基因組出現意外變化，使細胞癌變，但試驗沒有發現任何癌變跡象。其次，用于基因編輯的CRISPR蛋白的殘留痕跡可能會觸發免疫反應，但目前沒有出現這個跡象。

施塔特莫爾表示，還有許多其他方法可以編輯免疫細胞使它更有效。此外，他希望能制造出可以提供給所有患者的“現成”細胞，而不是修改每個患者的細胞，這將加快治療進度并大大降低成本。