零氪科技：藥品談判“降價超5成”背后-中國真實世界研究迎來“爆發”

2020年12月28日，2020年國家醫保談判終于塵埃落定，162種獨家藥品參加醫保談判，119種談判成功，成功率為73.46%，談判成功藥品平均降價50.64%，備受關注的3個國產PD-1全部納入醫保!

這些年，隨著“帶量采購”擴圍、醫保談判提速，我國正在積極通過騰籠換鳥、以量換價的方式，為創新藥提供了醫保擴容的機會——創新藥入醫保的數量將更多、速度更快、銷售上升更加迅速。

不過，“以量換價”對創新藥企是機會，也是考驗。藥物研發成本居高不下，尤其PD-1/PD-L1等免疫療法市場更加精細化，單個患者所承擔成本也愈發高昂——想要通過“降價”承接政策紅利，創新藥企勢必要不斷創新企業研發策略，以降低研發成本、提升研發效率。這種產業趨勢下，“真實世界研究(RWS)”這一創新的藥物審批及研發理念，在2020年加快走向醫藥產業舞臺中央。

政策“爆發” 折射藥械監管理念創新

2020年1月7日，NMPA 重磅發布“藥監一號文”《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則(試行)》，對真實世界數據(RWD)、RWS以及真實世界證據(RWE)進行明確定義，并例舉了RWE 支持藥物監管決策的應用場景，獲得國內外的廣泛關注。

零氪科技首席運營官羅立剛在《中國醫藥報》撰文表示，RCT 被認為是評價藥物及醫療器械的“金標準”，隨著藥品及醫療器械研發理念、技術的不斷進步，RCT的局限性也日益明顯，如樣本量較小、研究對象代表性不足、研究環境過于理想化、成本較高等。如何利用RWE這種創新的理念和方法，成為監管部門、產業界及學術界等各方所關注的問題。

零氪科技羅立剛認為，將RWE應用于藥械監管決策，不僅能夠加快藥械上市進程，降低企業研發成本，順應產業發展需求和趨勢，還將提高藥械可及性，惠及更多患者，折射出我國藥械監管理念的創新。

“一號文”的出臺只是開始，藥監部門之后陸續出臺多部RWS 相關法規、指南。

2020年8月3日，CDE 組織起草《用于產生真實世界證據的真實世界數據指導原則(征求意見稿)》，作為“一號文”的重要配套和補充，全面闡述真實世界數據的定義、來源、評價、治理、標準、安全合規、質量保障、適用性等內容。作為國內RWS 以及RWD 治理領域的行業實踐者，零氪科技羅立剛及其研究團隊，一同參與到本次征求意見稿的起草工作中;

2020年8月31日，CDE 發布《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則(試行)》，探索將RWS 逐步用于支持兒童藥物的研發與審評;

臨近年尾的2020年11月24日，NMPA發布《真實世界數據用于醫療器械臨床評價技術指導原則(試行)》……

產業實踐加速 我國成為RWS主陣地

政策指引下，我國RWS 實踐也如火如荼。

援引《中國醫藥報》在2020年4月發布的《我國已成為“真實世界研究”主陣地》一文：在我國開展的真實世界研究中，處于活躍狀態的研究項目占比達68%，比全球平均水平高出15%以上，可見真實世界研究在我國的發展頗具活力。“活躍在真實世界研究領域的公司中，我國的零氪科技(北京)有限公司表現突出。該公司參與資助了12項真實世界研究，總量位于全球第八位，其中處于活躍狀態的研究占比為41.66%，顯著高于行業平均水平。”

據不完全統計，截止2020年12月28日，在“中國臨床試驗注冊中心”網站上，以“真實世界”為關鍵字搜索顯示：2020年注冊的真實世界研究達169項，對比而言2019年為105項，2018年為60項，2017年為12項。

2020年，我國RWS 活躍程度可見一斑。

當然，這很大程度上得益于市場的需求、牽引。2020年8月22日，醫藥經濟報“線上藥交會直播間”，零氪科技商務總監蘇蒙演講時談到，就企業層面看，圍繞藥品生命的全周期，從研發、上市后安全性再評價、衛生經濟學、市場準入、營銷推廣、精準醫療以及藥品的適應癥拓展等諸多方面都有真實世界數據的應用需求。

比如：

近年大熱的PD-1等廣譜適應癥藥品，往往會基于1個或少數幾個適應癥審批上市，在上市后可以嘗試基于RWS 快速拓展更多適應癥;

抗擊新冠中，零氪科技利用RWS 的方法，通過對臨床數據的統計分析，幫助專家、藥企總結新冠肺炎治療中有效的藥物和治療方案;

2020年6月第二屆數字醫療與營銷創新峰會上，零氪科技首席臨床運營官李麗平分享了RWD 如何應用于醫藥營銷：幫助藥企建立“一體化醫患管理平臺”，在進行精準患者管理的同時，基于平臺“沉淀”的患者全流程數據，進行高質量RWD 處理并形成高質量RWE ，反哺驅動患者管理、醫藥營銷，支持深度市場分析、洞察;

2020年7月第五屆中華醫學事務年會上，零氪科技資深醫學總監彭昕介紹，零氪科技聯合藥企、學術專家開發真實世界大數據平臺，對多源異構的醫療數據進行治理，打造可服務于多目的、多項科研的多中心大數據平臺。基于平臺，開展嚴謹的創新RWS。其中一平臺還獲得2020 IDC中國數字化轉型大獎;

另外，基于零氪科技醫療大數據處理平臺以及L.E.K.亞太生命科學團隊的深刻見解，在2020年發布了《利用真實世界數據優化中國市場的藥物定價》，通過具體案例，對藥企應該如何利用真實世界數據來優化他們在中國的定價策略給出了建議;

2020年10月，動脈網、零氪科技、CAHA數字醫療專委會聯合發布《錨定價值路徑，全產業鏈賦能——醫藥數字化轉型創新報告》，其中也展示了上述RWD 創新案例……

既是一種新路徑，更是新挑戰

2020年，RWS 的火熱讓行業充滿期待。

零氪科技首席運營官羅立剛接受媒體采訪時認為，依舊要保持謹慎的樂觀，RWS既是一種新的思路、新的路徑、新的機遇，同時也是一種新的挑戰，需要長期技術、方法、經驗的積累和探索。其中，薄弱的數據基礎是RWS的最大短板，如果數據不行，RWS就是無源之水。

零氪科技羅立剛提到，RWD 要以臨床研究場景需求為導向，實現從“采”到“用”的“近科研級”治理，在此過程中，多場景、多組學數據的互相連通非常關鍵。要建立以患者為中心的RWD整合模式，集成患者院內和院外多渠道、多形態源數據以及隨訪數據，建立標準化數據模型，通過標準化治理體系，完成科研級數據處理。同時，還應進行全流程質量核查以確保數據質量，保障數據安全合規。

正是基于高質量的 RWD 以及完善的臨床研究服務體系，零氪科技幫助藥企、行業專家開展創新 RWS ，賦能藥品全生命周期。如，在藥品上市前，用以發掘未被滿足的臨床治療需求、完成高效率的患者招募;藥品上市后，幫助醫生了解藥品療效與特性、探索藥品在新適應癥上的應用、為藥品商業化提供醫學助力，等等。

作為產業賦能者，零氪科技希望與內外資藥企、學術專家、監管部門等一起不懈努力，深入開展創新RWS 探索和實踐，以推動醫藥產業創新變革，讓優質、可及的藥品惠及每一位患者。


 

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