藥物研發須由藥物轉換到患者 讓患者從無藥可治到有藥可選

“當前我國的新藥研發主要通過‘跟、改、買’等路徑，集中在已發現已驗證、研發失敗率低的跟隨創新層面，這雖不失為一種解決藥物可及性的合理模式，但容易出現相同靶點藥物扎堆，研發資金投入產出效率低等不足。”

在 2022 年全國兩會期間，全國政協委員、紅杉中國創始及執行合伙人沈南鵬的一份提案與藥物創新有關。他提出，使患者更早更快獲得有效治療、全新適應癥定位等也是創新的重要方向，這要求藥物研發目標須由藥物轉換到患者，圍繞疾病提供更為科學合理的研發策略整體設計。

沈南鵬是唯一一位來自創業投資領域的全國政協委員。他創立的紅杉中國長期關注前沿科技和基礎科學領域，投資了大量科技和醫療企業。在投資過程中他注意到，當前我國藥物發現的創新路徑不足，在成果轉化中如何用好存量成果知識和新技術仍待加強。

“當下的‘創新’更多集中在易成藥靶點上，仍有廣闊的新藥靶點和疾病領域可做源頭創新。”沈南鵬解釋說，一方面過去數十年全球范圍內積累了大量基礎研究成果，卻只有極少數最終實現成果轉化為藥品;另一方面海洋藥、植物藥也都是未來可成藥重要來源，但當前開發有限。

沈南鵬提出，在創新路徑上，新技術也可為藥物創新提供動力。如當前人工智能技術在藥物研發需要大數據分析和高通量測試的階段，已顯示出一定優勢，它可在設計與尋找新化合物、化合物與靶點的復雜組合關系、預測藥物體內分布與代謝等方面幫助科研人員。

“要讓患者從無藥可治到有藥可治、有藥可選，需要更好實現新藥研發和解決臨床需求的共同進步，同時也是提升中國制藥國際競爭力的必經之路。”因此，沈南鵬建議，要在資助藥物創新基礎研究、收緊跟隨者時間窗等方面加大力度。

如何對藥物創新基礎研究加大資助力度?沈南鵬認為，國家、地方政府層面設立適合藥企與高校等科研機構共同申請的科研資金、出臺稅收激勵政策拓展社會化非盈利機構對藥物研發加大資助等都是有效手段，同時，也要注重加強對高校等科研機構科研人員新藥研發的知識產權保護，探索將專利轉化運用納入高校職稱評定、績效考核等評價體系，鼓勵以知識產權績效帶動藥物創新的科研轉化。

圍繞“出新藥”，沈南鵬提出，還要鼓勵科研機構更多進行橫向合作及外部創業，從資金與資源端有規劃地傾斜支持開發創新機制與靶點、創新化合物與生物藥、創新平臺技術等原創開發;此外，他還建議，對于全球新的靶點/藥物應給予臨床資源的優先權，推動企醫協作建立數據共享推動藥物研發。

沈南鵬還提出，要根據國內外監管批準動態，進一步加快更新臨床指南，收緊跟隨者時間窗。針對當前我國藥企“出海”難的問題，他建議，藥監等部門要助力藥企磨合全球規則，政策精準支持引導出海。(作者：趙廣立)

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