藥物研發(fā)須由藥物轉(zhuǎn)換到患者 讓患者從無(wú)藥可治到有藥可選

“當(dāng)前我國(guó)的新藥研發(fā)主要通過(guò)‘跟、改、買’等路徑，集中在已發(fā)現(xiàn)已驗(yàn)證、研發(fā)失敗率低的跟隨創(chuàng)新層面，這雖不失為一種解決藥物可及性的合理模式，但容易出現(xiàn)相同靶點(diǎn)藥物扎堆，研發(fā)資金投入產(chǎn)出效率低等不足。”

在 2022 年全國(guó)兩會(huì)期間，全國(guó)政協(xié)委員、紅杉中國(guó)創(chuàng)始及執(zhí)行合伙人沈南鵬的一份提案與藥物創(chuàng)新有關(guān)。他提出，使患者更早更快獲得有效治療、全新適應(yīng)癥定位等也是創(chuàng)新的重要方向，這要求藥物研發(fā)目標(biāo)須由藥物轉(zhuǎn)換到患者，圍繞疾病提供更為科學(xué)合理的研發(fā)策略整體設(shè)計(jì)。

沈南鵬是唯一一位來(lái)自創(chuàng)業(yè)投資領(lǐng)域的全國(guó)政協(xié)委員。他創(chuàng)立的紅杉中國(guó)長(zhǎng)期關(guān)注前沿科技和基礎(chǔ)科學(xué)領(lǐng)域，投資了大量科技和醫(yī)療企業(yè)。在投資過(guò)程中他注意到，當(dāng)前我國(guó)藥物發(fā)現(xiàn)的創(chuàng)新路徑不足，在成果轉(zhuǎn)化中如何用好存量成果知識(shí)和新技術(shù)仍待加強(qiáng)。

“當(dāng)下的‘創(chuàng)新’更多集中在易成藥靶點(diǎn)上，仍有廣闊的新藥靶點(diǎn)和疾病領(lǐng)域可做源頭創(chuàng)新。”沈南鵬解釋說(shuō)，一方面過(guò)去數(shù)十年全球范圍內(nèi)積累了大量基礎(chǔ)研究成果，卻只有極少數(shù)最終實(shí)現(xiàn)成果轉(zhuǎn)化為藥品;另一方面海洋藥、植物藥也都是未來(lái)可成藥重要來(lái)源，但當(dāng)前開發(fā)有限。

沈南鵬提出，在創(chuàng)新路徑上，新技術(shù)也可為藥物創(chuàng)新提供動(dòng)力。如當(dāng)前人工智能技術(shù)在藥物研發(fā)需要大數(shù)據(jù)分析和高通量測(cè)試的階段，已顯示出一定優(yōu)勢(shì)，它可在設(shè)計(jì)與尋找新化合物、化合物與靶點(diǎn)的復(fù)雜組合關(guān)系、預(yù)測(cè)藥物體內(nèi)分布與代謝等方面幫助科研人員。

“要讓患者從無(wú)藥可治到有藥可治、有藥可選，需要更好實(shí)現(xiàn)新藥研發(fā)和解決臨床需求的共同進(jìn)步，同時(shí)也是提升中國(guó)制藥國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的必經(jīng)之路。”因此，沈南鵬建議，要在資助藥物創(chuàng)新基礎(chǔ)研究、收緊跟隨者時(shí)間窗等方面加大力度。

如何對(duì)藥物創(chuàng)新基礎(chǔ)研究加大資助力度?沈南鵬認(rèn)為，國(guó)家、地方政府層面設(shè)立適合藥企與高校等科研機(jī)構(gòu)共同申請(qǐng)的科研資金、出臺(tái)稅收激勵(lì)政策拓展社會(huì)化非盈利機(jī)構(gòu)對(duì)藥物研發(fā)加大資助等都是有效手段，同時(shí)，也要注重加強(qiáng)對(duì)高校等科研機(jī)構(gòu)科研人員新藥研發(fā)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)，探索將專利轉(zhuǎn)化運(yùn)用納入高校職稱評(píng)定、績(jī)效考核等評(píng)價(jià)體系，鼓勵(lì)以知識(shí)產(chǎn)權(quán)績(jī)效帶動(dòng)藥物創(chuàng)新的科研轉(zhuǎn)化。

圍繞“出新藥”，沈南鵬提出，還要鼓勵(lì)科研機(jī)構(gòu)更多進(jìn)行橫向合作及外部創(chuàng)業(yè)，從資金與資源端有規(guī)劃地傾斜支持開發(fā)創(chuàng)新機(jī)制與靶點(diǎn)、創(chuàng)新化合物與生物藥、創(chuàng)新平臺(tái)技術(shù)等原創(chuàng)開發(fā);此外，他還建議，對(duì)于全球新的靶點(diǎn)/藥物應(yīng)給予臨床資源的優(yōu)先權(quán)，推動(dòng)企醫(yī)協(xié)作建立數(shù)據(jù)共享推動(dòng)藥物研發(fā)。

沈南鵬還提出，要根據(jù)國(guó)內(nèi)外監(jiān)管批準(zhǔn)動(dòng)態(tài)，進(jìn)一步加快更新臨床指南，收緊跟隨者時(shí)間窗。針對(duì)當(dāng)前我國(guó)藥企“出海”難的問(wèn)題，他建議，藥監(jiān)等部門要助力藥企磨合全球規(guī)則，政策精準(zhǔn)支持引導(dǎo)出海。(作者：趙廣立)

標(biāo)簽： 藥物研發(fā) 藥物創(chuàng)新 研發(fā)策略 人工智能技術(shù)